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2012年10月22日10:17 | 中國(guó)發(fā)展門戶網(wǎng) www.chinagate.cn | 給編輯寫信 字號(hào)：T|T

關(guān)鍵詞： 粘多糖 粘寶寶 北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心 藥監(jiān)局 罕見病 

2012年10月20日，北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心成立。（記者齊波攝影）

中國(guó)網(wǎng)/中國(guó)發(fā)展門戶網(wǎng)訊 （記者王振紅）10月20日，一個(gè)看似平凡又普通的周六，但對(duì)眾多粘多糖家庭和粘寶寶們來說，卻是來之不易、希望開始的一天，從兩年前粘多糖貯積癥不為社會(huì)所知，用藥幾乎成為幻想。到現(xiàn)在引起政府、社會(huì)、媒體的多方關(guān)注。這其中經(jīng)過了粘多糖家庭積極爭(zhēng)取和多次呼吁。在這一天，終于迎來了由北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心成立大會(huì)主辦，中國(guó)關(guān)心下一代委員會(huì)、新華社、中國(guó)公益總會(huì)、中華兒慈會(huì)天使媽媽基金會(huì)、北京市民政局進(jìn)行指導(dǎo)首屆中國(guó)粘多糖大會(huì)的召開暨北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心成立。

北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心召集了國(guó)內(nèi)三十多位粘多糖病童家庭，讓國(guó)際理療專家更加了解國(guó)內(nèi)粘多糖病人情況，同時(shí)讓粘多糖病友更快、更好地了解最新最全面的醫(yī)療及護(hù)理信息。一位來自甘肅粘多糖病童的家屬對(duì)記者說，“粘寶寶隨著病情加重，會(huì)變得怪異難看。但粘寶寶的內(nèi)心非常強(qiáng)大，他們希望能夠活著，實(shí)現(xiàn)自己的夢(mèng)想?！币晃粊碜詫幉ㄕ扯嗵遣⊥陌职终f，“目前國(guó)內(nèi)沒有治療的藥，孩子唯一的選擇是持續(xù)注射國(guó)外研制的生物制劑，現(xiàn)在只有Ⅰ型Ⅱ型Ⅵ型有對(duì)癥藥物而且只能緩解病情，不能根治。接受這種酶替代療法的患者每周要注射藥物一次，須終生進(jìn)行，孩子才能像正常人一樣長(zhǎng)高、生活。每年費(fèi)用大概為100萬元人民幣，這筆費(fèi)用不是一個(gè)國(guó)內(nèi)家庭可以承受的?！彼畲蟮钠谂尉褪钦硨殞殏兡軌蛴蒙纤?。

記者現(xiàn)場(chǎng)了解到，粘多糖病作為溶酶體癥最主要的一類，通過各方關(guān)注，近年來在逐漸被社會(huì)各界所知曉。由多名粘多糖病童家庭共同發(fā)起組建的北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心2012年7月正式被北京市民政局批準(zhǔn)成立。借國(guó)際溶酶體大會(huì)之際，北京正宇粘多糖關(guān)愛中心正式對(duì)外宣布成立，并于10月20-21日召開首屆粘多糖病友大會(huì)。會(huì)上，研究罕見病包括粘多糖領(lǐng)域的各位專家、資深醫(yī)生對(duì)如何呼吁社會(huì)多關(guān)注罕見病，探討如何幫助中國(guó)粘多糖病人盡快的試藥用藥，如何讓患者盡早得到關(guān)懷和照顧。

記者獲悉，粘多糖貯積癥（簡(jiǎn)稱MPS）是一種罕有先天性新陳代謝異常的遺傳性疾病，屬于積聚病，發(fā)病率大概只在十萬分之一，迄今國(guó)內(nèi)尚無有效治療方法。正常情況下，人體產(chǎn)生酶來分解我們細(xì)胞所需物質(zhì)。粘多糖癥的成因是身體缺乏能分解粘多糖的酶，令粘多糖在體內(nèi)不斷累積，破壞身體多個(gè)器官，包括心臟，骨骼，關(guān)節(jié)，呼吸道系統(tǒng)，神經(jīng)系統(tǒng)。盡管出生時(shí)這種疾病不明顯，但是隨著年齡增長(zhǎng)，細(xì)胞日益損壞導(dǎo)致癥狀和病癥。患粘多糖癥的病人大多數(shù)活不到20歲。北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心成立為粘多糖病童及家庭搭建了一個(gè)共同探討、相互交流的平臺(tái)。

2012年10月20日，北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心成立，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局辦公室主任兼規(guī)劃財(cái)務(wù)司司長(zhǎng)顏江英致詞。（記者齊波攝影）

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