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2012年05月03日15:23 | 中國(guó)發(fā)展門(mén)戶網(wǎng) www.chinagate.cn | 給編輯寫(xiě)信 字號(hào)：T|T

２　用不上藥——

國(guó)外“孤兒藥”的引進(jìn)步履蹣跚，導(dǎo)致國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病治療藥物奇缺，大多患者只能“望藥興嘆”

在北京兒童醫(yī)院的取藥處，河南省上蔡縣的8歲男孩陳龍杰拽著爸爸的衣角在排隊(duì)。孩子的父親告訴記者，小龍杰1歲多時(shí)，摔了一跤，腿上一片淤青、血腫。一位回家探親的河南醫(yī)科大學(xué)教授看見(jiàn)了，懷疑是血友病，建議去檢查?！榜v馬店和周口的地區(qū)醫(yī)院都沒(méi)查出來(lái)，最后到北京才確診。這些年，記不清往北京跑多少次了，我們那里經(jīng)常沒(méi)藥?！?/p>

對(duì)于罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，“用不上藥”是頭號(hào)難題。

“對(duì)于血友病人而言，斷藥如斷糧?！敝袊?guó)血友之家秘書(shū)長(zhǎng)關(guān)濤說(shuō)，血友病終身攜帶，無(wú)法徹底治愈，一旦發(fā)病，只有及時(shí)注射相應(yīng)的凝血因子才能止住出血，緩解病情。

然而，血友病人時(shí)常遭遇“斷糧”的危機(jī)。2007年，由于不少采血站關(guān)閉，全國(guó)血漿供應(yīng)減少，凝血八因子出現(xiàn)斷貨險(xiǎn)情，后經(jīng)過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局協(xié)調(diào)，生產(chǎn)廠家調(diào)配血漿，供應(yīng)才逐步恢復(fù)。但是，不少地區(qū)依然供不應(yīng)求。凝血九因子的短缺更顯突出，許多患者經(jīng)常處于“無(wú)藥可用”的困境。

小亮亮今年6歲半了，4年前，他被北京協(xié)和醫(yī)院診斷出患有一種非常罕見(jiàn)的遺傳性疾病——粘多糖II型?！梆殞殹背霈F(xiàn)率只有1/10萬(wàn)，早期常被誤診為呆小癥、佝僂病，“長(zhǎng)不大、活不長(zhǎng)”是很多醫(yī)生對(duì)他們的預(yù)言，國(guó)內(nèi)無(wú)藥可治。他的父母在一位朋友的幫助下，得知美國(guó)健贊公司有一種治療藥品，但沒(méi)在國(guó)內(nèi)上市，只好從香港購(gòu)買(mǎi)。

由于巨大的研發(fā)投入和極有限的市場(chǎng)回報(bào)，很少有制藥企業(yè)愿意研發(fā)治療罕見(jiàn)病的藥物。因此，國(guó)際上將不是為經(jīng)濟(jì)原因、而是為滿足公共衛(wèi)生需要研發(fā)的罕見(jiàn)病藥物，稱(chēng)為“孤兒藥”。

近年來(lái)，隨著一些發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)對(duì)孤兒藥特殊激勵(lì)政策的陸續(xù)出臺(tái)，國(guó)際上已研制并上市了一些“孤兒藥”，大大改善了部分罕見(jiàn)病患者的生命質(zhì)量。然而，由于發(fā)病原因不清或發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，僅有約1%的罕見(jiàn)病有有效的治療方法，多數(shù)罕見(jiàn)病只能依靠對(duì)癥治療。

在我國(guó)，一方面，由于市場(chǎng)較小且缺乏政策支持，鮮有制藥公司研發(fā)罕見(jiàn)病治療藥物；另一方面，因缺少優(yōu)先審批、簡(jiǎn)化流程等支持措施，國(guó)外“孤兒藥”的引進(jìn)步履蹣跚，導(dǎo)致國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病治療藥物奇缺，大多患者只能“望藥興嘆”。

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