新華網(wǎng)北京１０月８電 首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院細胞治療中心主任張愚８日介紹，本年度諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎得主的最大貢獻在于，他們創(chuàng)造了一套完整的“基因敲除小鼠”的方式，把任意改變小鼠基因變?yōu)楝F(xiàn)實，不僅可以研究單個基因在動物體內(nèi)的功能，而且為人類攻克某些遺傳因素引發(fā)的疾病，提供了藥物試驗的動物模型。
張愚介紹，所謂“基因敲除小鼠”，就是先在小鼠的胚胎干細胞上通過基因重組的辦法進行基因修飾——就是將胚胎干細胞中的靶向基因改掉，然后將“修飾”后的胚胎干細胞植入小鼠的早期胚胎，生成嵌合體小鼠。這種嵌合體小鼠長大后，體內(nèi)同時存在被“修飾”過的基因和未被“修飾”的基因。如果某些小鼠的生殖細胞恰巧被“修飾”過了，則它們就會生出基因完全被“修飾”過的小鼠。
張愚認(rèn)為，這種方法本身就是生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域里一項極具開創(chuàng)性的方法，同時，由于人類基因與小鼠基因有９０％以上的相似性，因此它在理論上具備了用于心臟病、糖尿病等人類遺傳因素引發(fā)的疾病研究的可能。
中國科學(xué)院動物研究所研究員周琪表示，這次諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎獲獎?wù)咚龅墓ぷ魇顷P(guān)于基因重組，其實是一個技術(shù)集成的工作，最大的意義在于其對于研究基因的功能、疾病的模型等開創(chuàng)了一個新的局面，對于研究很多人類的遺傳疾病，哪些是致病基因提供了技術(shù)手段。它能夠創(chuàng)造出人類遺傳疾病的動物模型，比如小鼠的胚胎干細胞是研究多種人類遺傳疾病的理想模型，在闡明人類疾病的發(fā)生機理方面發(fā)揮了至關(guān)重要的作用，為相關(guān)生物醫(yī)藥的研發(fā)做了前期準(zhǔn)備。
張愚說，人類囊腫性纖維化病就屬于一種單基因遺傳性疾病，馬里奧·卡佩基等三位獲獎?wù)咭呀?jīng)成功地把這種致病的基因突變移植到小鼠身上，培育出了患囊腫性纖維化病的小鼠，為針對這一疾病治療研究提供了動物模型，有望在藥物或治療方法上取得突破。但張愚同時表示，由于科學(xué)倫理和技術(shù)水平的限制，把這種方法用于人類胚胎研究尚不能在短期內(nèi)實現(xiàn)。
張愚上世紀(jì)９０年代初在美國留學(xué)時，曾聆聽過馬里奧·卡佩基教授的講座，“那個時候他們已經(jīng)成功地創(chuàng)造了這種方法，十幾年過去了，這種方法得到了廣泛應(yīng)用，已經(jīng)發(fā)展成為生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一項標(biāo)準(zhǔn)技術(shù)?！?/p>
張愚認(rèn)為，本年度諾貝爾醫(yī)學(xué)獎授予他們，似乎暗示了諾貝爾獎評審委員會的一種傾向——“如果能在生物醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域取得重大技術(shù)革新，得獎只是遲早的事”。對此，周琪表示：“我相信生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域肯定是未來諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎的熱門方向，比如科學(xué)家對再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究肯定會在未來的某個時間獲得諾貝爾獎的青睞。”
周琪則介紹，我國在這一領(lǐng)域目前還處于模仿階段，未來我國在生物醫(yī)學(xué)和再生醫(yī)學(xué)、胚胎干細胞研究方面可能會有突破，我國已經(jīng)建立了幾個生物技術(shù)中心，有幾個實驗室能做相關(guān)的工作。
張愚指出，目前國內(nèi)一些科學(xué)家已經(jīng)在生物醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域保持了與國際同步的研究水平。（記者孫聞 吳晶晶）
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